희귀난치 신경질환 '샤르코마리투스병' 치료 연구 심의 통과

샤르코마리투스병 [한국근육장애인협회 웹사이트 캡처]

샤르코마리투스병을 치료하는 연구가 정부의 첨단재생의료 임상 연구과제 심의에서 적합 판정을 받았습니다.

보건복지부는 오늘 다른 사람의 탯줄에서 유래한 중간엽줄기세포를 이용해 '샤르코마리투스병 1E' 환자를 치료하는 연구가 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위를 통과했다고 밝혔습니다.

'샤르코마리투스병 1E'는 희귀·난치 유전성 말초신경질환으로 발병 시 사지근육이 위축되고 감각 소실, 균형·보행 장애, 실명 등의 증상이 나타납니다.

아직 허가된 치료제가 없고 증상 완화를 위한 대증적 약물요법과 재활치료 역시 효과가 거의 없는 상황입니다.

연구진은 보행 및 균형 기능, 신경 재생 기능 등 탐색적 치료 효과를 보일 것으로 기대하고 있는데, 고위험 임상 연구라 식품의약품안전처장의 추가 승인이 필요하다고 복지부는 밝혔습니다.